Medizin
Baseneditor korrigiert Gendefekt der chronischen Granulomatose
Dienstag, 29. Oktober 2024
Boston – US-Forscher haben einen Baseneditor zur Behandlung der X-chromosomalen chronischen Granulomatose (X-CGD) entwickelt. Ihre in Science Translational Medicine (2024; DOI: 10.1126/scitranslmed.adj6779) vorgestellte Methode bildete die Grundlage für eine erste klinische Studie. Die X-CGD wird durch Mutationen im Gen CYBB verursacht, das den Bauplan für die Untereinheit gp91phox des Enzyms Phagozyten-Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid-Phosphat...
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