Los científicos que quieren reparar al ser humano con la caja de herramientas de las bacterias

Hace milenios que los humanos utilizamos microbios para que nos hagan la vida más agradable. Desde la prehistoria, algunas levaduras han servido para producir bebidas alcohólicas y hay teorías que afirman que la agricultura se inventó para hacer cerveza. Las bacterias fueron necesarias para fermentar la leche cuando aún era un alimento intolerable y pusieron a disposición de la humanidad alimentos nutritivos como la leche o el queso. Con el paso del tiempo, esta utilización de la lista de trucos bacteriana se ha sofisticado y ha permitido producir alimentos transgénicos, medicamentos o secuenciar el genoma de los neandertales.

Ayer, en Madrid, se reunían dos biólogas y un biólogo que han hecho posible el último asalto a la caja de herramientas de los microorganismos. Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y Francis Mojica son tres de los principales artífices de la técnica de edición genética conocida como CRISPR y por ese trabajo han ganado el premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina, que se entrega hoy.

La técnica, que ahora vale miles de millones de dólares, surgió del estudio de microbios en Santa Pola

Mojica, el investigador de la Universidad de Alicante con el que empezó todo, reivindicaba ayer el trabajo de los científicos que, en principio, solo buscan conocer mejor la naturaleza. A principios de los noventa, comenzó a estudiar a un microorganismo de una célula conocido como Haloferax mediterranei que sobrevivía en las hostiles condiciones de las salinas de Santa Pola. En un momento, descubrieron una serie de repeticiones en el ADN de la arquea que les dejó sorprendidos. Fueron necesarios años de estudio para descubrir la utilidad de aquellas reiteraciones. Eran una herramienta del sistema inmune, como una especie de registros de las enfermedades pasadas por el microbio y sus ancestros. Si después volvían a descubrir el material genético de un virus que las había atacado, enviaban una especie de tijeras moleculares para eliminar la amenaza.

“Hacen falta grupos de investigación grandes con dotaciones importantes dirigidos a un objetivo, pero también son necesarios otros equipos más arriesgados, que investiguen por el mero hecho de conocer”, señala. "Así es como nosotros descubrimos algo tan fascinante como el CRISPR".

Años después, Charpentier, en la Universidad de Umea (Suecia), y Doudna, en la Universidad de California en Berkeley (EEUU) escribieron un artículo en la revista Science en el que explicaban las posibilidades de este sistema para editar con precisión el material genético humano. Desde el principio, aquel trabajo dejaba ver unas posibilidades de aplicación práctica descomunales. La capacidad para cortar y pegar ADN abría la posibilidad a eliminar los defectos que causan enfermedades o incluso desmontar la capacidad de un virus como el VIH para atacar al sistema inmune humano o del virus del papiloma para producir cáncer.

Este año se probará la edición genética contra enfermedades como el cáncer o el VIH

Este año comenzarán más de 20 ensayos clínicos con humanos que intentarán probar la edición genética con CRISPR para tratar enfermedades. Además de los mencionados esfuerzos para desactivar virus, algunos experimentos aplicarán la técnica al tratamiento del cáncer añadiendo genes a los linfocitos T para que ataquen a algunos humores concretos. Charpentier considera que las primeras enfermedades en las que el CRISPR se podrá aplicar de una forma generalizada serán algunas del ojo o la sangre.

Estos avances, con un potencial de mercado de miles de millones de euros, ha generado también una intensa guerra por las patentes entre Berkeley, la universidad de Doudna, y el MIT (Instituto Tecnológico de Massachussets), donde trabaja Feng Zhang, el autor de otro artículo pionero sobre el CRISPR como técnica de edición genética. La oficina de patentes de EE UU otorgaba a Berkeley la patente para utilizar el sistema en cualquier célula de cualquier ser vivo, desde las bacterias hasta las ballenas azules. El MIT se quedaba con la aplicación para plantas y animales. Pese a lo confuso de la separación, los expertos consideran que el grupo de Boston va ganando en esta guerra, aunque Doudna considera que aún queda tiempo para que se aclare esta batalla “nada sorprendente con una técnica con tantas posibilidades”.

Tanto Doudna como Charpentier se muestran preocupadas con los usos inapropiados del CRISPR, entre los que incluyen la manipulación para mejorar la raza humana. “Afortunadamente no tenemos tanto conocimiento aún sobre el genoma como para plantearnos cambiarlo con ese tipo de objetivos”, afirmaba la bióloga estadounidense. “Es necesario desarrollar un consenso global sobre lo que debemos hacer y lo que no y estar vigilantes para que prácticas inadecuadas no acaben antes de tiempo con la reputación de una tecnología que puede ser importantísima en el tratamiento de todo tipo de enfermedades”, continuaba.

El CRISPR surgió del estudio de los mecanismos de bacterias para sobrevivir en entornos extremos y de su capacidad para adquirir genomas extraños con los que continuar siendo letales en el caso de patógenos. Este era y sigue siendo parte fundamental del trabajo de Charpentier. Desde 2005, la bióloga francesa dirige el nuevo Instituto Max Planck de Biología de la Infección en Berlín y allí trabaja para entender también los trucos de los microorganismos que nos pueden hacer daño. “Cada vez hay más bacterias resistentes a algunas infecciones y hay una falta de interés en los países desarrollados por producir nuevos antibióticos”, apunta. Para combatir esa amenaza, plantea, será necesario mantener la financiación para la investigación básica, esa ciencia, a veces sin un objetivo demasiado concreto, de la que surgió una tecnología que puede cambiar el modo en que tratamos las enfermedades.